Anh phê duyệt loại thuốc đắt nhất thế giới, 2,48 triệu USD/liều
Thuốc Zolgensma dùng cho trẻ sơ sinh và trẻ nhỏ bị teo cơ tủy sống, một bệnh di truyền hiếm gặp, thường gây tử vong hoặc liệt. Trẻ nhỏ bị teo cơ tủy sống type 1 (type phổ biến) chỉ sống được khoảng 2 năm.
Giám đốc điều hành NHS Simon Stevens cho biết Zolgensma sẽ được bán với giá hợp lý cho người đóng thuế, nhờ thỏa thuận bí mật của NHS với nhà sản xuất Novartis Gene Therapies thuộc công ty Novartis, Mỹ. Nguồn tài trợ cho NHS là từ thuế. Do đó, quy trình phê duyệt và sử dụng thuốc cũng như phương pháp điều trị đều được tiến hành gắt gao để tránh tốn kém.
Cô Kate Cardenteé đang bế con gái Ainsley, 3 tháng tuổi. Bé sẽ được điều trị bằng Zolgensma. Ảnh: Baltimore Sun
Zolgensma có tác dụng giúp trẻ thở được mà không cần máy móc, có thể tự ngồi, bò và đi lại chỉ với một lần truyền. Số liệu mới nhất cho thấy Zolgensma giúp cải thiện nhanh chóng và bền vững chức năng vận động của trẻ nhỏ mắc bệnh teo cơ tủy sống type 1 và kéo dài tuổi thọ. NHS nhận định 80 trẻ em mỗi năm sẽ hưởng lợi từ phương pháp này.
Ông Stevens cho rằng thỏa thuận trên mang đến cơ hội "hồi sinh" cho trẻ và gia đình.
"Teo cơ tủy sống là bệnh gene hàng đầu gây tử vong ở trẻ. Đó là lý do tại sao chúng tôi làm mọi thứ để đưa phương pháp này đến tay người dân và đàm phán để đảm bảo mức giá phù hợp cho họ", ông cho biết. Theo ông, dù áp lực từ Covid-19 rất lớn, thỏa thuận cho thấy NHS vẫn quan tâm tới hàng triệu bệnh nhân khác, giúp họ tiếp cận với những tiến bộ khoa học.
Thỏa thuận giữa NHS với Novartis Gene Therapies cung cấp thuốc cho bệnh nhân Anh với mức chiết khấu đáng kể nhưng không được tiết lộ. Đây là cột mốc mở đường cho hướng dẫn dự thảo về cách điều trị bằng Zolgensma do Viện Y tế và Chất lượng Chăm sóc Quốc gia (NICE) biên soạn. Theo các điều khoản trong thỏa thuận, một số trẻ nhỏ hiện nằm ngoài tiêu chuẩn của NICE vẫn đủ điều kiện để được xem xét điều trị bởi một nhóm chuyên gia hàng đầu.
NHS cho biết họ sẵn sàng theo dõi quá trình đưa liệu pháp gene phức tạp này vào sử dụng và sẽ không chờ cho đến khi NICE công bố hướng dẫn. Động thái này được NICE ủng hộ vì việc triển khai thuốc cần làm càng sớm càng tốt.
Theo VnExpress
- Sản phẩm vì sức khỏe
-
Cập nhật thông tin mới nhất về quy trình khám chữa bệnh tại Phòng khám Đa khoa Tháng Tám
“Chào bác sĩ! mình đang có nhu cầu chăm sóc sức khỏe và muốn được tư vấn về quy trình khám chữa bệnh tại Phòng khám Đa khoa Tháng Tám. Mong bác sĩ giải đáp giúp mình, mình xin cảm ơn”.March 28 at 7:34 pm -
Bác sĩ Nguyễn Rô kể về chuyện đời chuyện nghề
Bác sĩ Nguyễn Rô là bác sĩ da liễu được biết đến với hình mẫu phụ nữ hiện đại, xinh đẹp, tài năng. Người đẹp còn tâm huyết với phương châm sống cân bằng từ tâm, tài, trí, đức và mong muốn lan tỏa các giá trị đẹp, yêu thương đến cộng đồng.March 28 at 7:33 am -
Xu hướng sản xuất và kinh doanh sữa dinh dưỡng năm 2024
Trong năm 2024, ngành công nghiệp sản xuất và kinh doanh sữa dinh dưỡng tiếp tục chứng kiến sự phát triển mạnh mẽ và các xu hướng mới. Từ việc nghiên cứu và áp dụng công nghệ mới trong quy trình sản xuất đến việc đáp ứng nhu cầu ngày càng đa dạng của thị trường, ngành này đang trải qua những biến động đáng chú ý.March 27 at 2:29 pm -
HMPF xử lý tình trạng tóc yếu gãy rụng, giúp tái tạo cấu trúc của tóc
Khi tóc bị khô xơ, yếu và dễ gãy rụng lâu ngày sẽ khiến tóc mỏng dần, làm tăng nguy cơ hói đầu. Điều này gây ra không ít lo lắng, thậm chí làm mất đi sự tự tin ở nhiều người. Giải pháp nào giúp xử lý dứt điểm tình trạng tóc yếu và gãy rụng trở thành mối quan tâm của nhiều người khi gặp phải tình trạng này.March 27 at 2:29 pm