Bệnh viện Nhi Trung ương miễn phí thuốc điều trị cho bệnh nhi

Theo Bệnh viện Nhi Trung ương, trên thế giới, teo cơ tủy sống (Spinal Muscular Atrophy - SMA) được phân loại là bệnh hiếm.

SMA là bệnh di truyền lặn nhiễm sắc thể, thường đặc trưng bởi tình trạng yếu cơ gốc chi và giảm trương lực cơ tiến triển ở người bệnh. Nguyên nhân do sự thoái hóa tiến triển của các nơ ron vận động từ các tế bào sừng trước tủy sống.

SMA gây thoái triển về vận động và có thể khiến bệnh nhân tử vong sớm do liệt cơ hô hấp, đặc biệt là ở trẻ nhỏ.

Để điều trị hoàn toàn căn bệnh này, với các bệnh nhi dưới 2 tuổi, các bác sĩ sử dụng biện pháp thay thế gen - Zolgensma. Đây là liệu pháp mới trên thế giới, chi phí rất lớn và thuốc hiện chưa đăng ký lưu hành tại Việt Nam.

Mới đây, ngày 4/8, Bệnh viện Nhi Trung ương đã ký biên bản ghi nhớ với Công ty TNHH Novartis Việt Nam về “tăng cường chăm sóc cho bệnh nhân teo cơ tuỷ và quản lý bệnh hiếm tại Việt Nam”, trong đó có phần cam kết hỗ trợ thuốc Zolgensma miễn phí cho 10 bệnh nhân teo cơ tuỷ dưới 2 tuổi. Chương trình thực hiện từ tháng 8 đến ngày 15/9 tới.

Các gia đình có con được chẩn đoán bệnh teo cơ tủy (với trường hợp trẻ không cần hỗ trợ hô hấp) và gia đình có nhu cầu mong muốn điều trị gen trị liệu, liên hệ với Trung tâm Nội tiết, chuyển hoá, di truyền và liệu pháp phân tử Bệnh viện Nhi Trung ương để được nhận hỗ trợ thuốc Zolgensma miễn phí.

Có thể tham khảo thông tin liên hệ tại trang web https://benhviennhitrunguong.gov.vn/trung-tam-noi-tiet-chuyen-hoa-di-truyen-va-lieu-phap-phan-tu.html.

Hoàng Quyên