Chuyên gia cảnh báo rủi ro từ liệu pháp tế bào gốc “đột phá” của Nhật Bản

Hội đồng thuộc Bộ Y tế Nhật Bản tuần qua đã phê duyệt việc thương mại hóa hai sản phẩm y học tái tạo được điều chế từ tế bào iPS, đây là những sản phẩm đầu tiên thuộc loại này trên thế giới.

Hai loại thuốc gồm ReHeart do Cuorips Inc. - một công ty khởi nghiệp xuất phát từ Đại học Osaka phát triển và Amchepry do Sumitomo Pharma Co. phối hợp Racthera Inc. phát triển, sẽ được sử dụng cho bệnh nhân suy tim nặng do bệnh cơ tim thiếu máu cục bộ và bệnh Parkinson.

"Tôi rất vui mừng khi chứng kiến ​​bước tiến lớn đầu tiên hướng tới việc ứng dụng công nghệ này trong xã hội, 20 năm sau khi nó được công bố", ông Shinya Yamanaka, giám đốc danh dự tại Trung tâm Nghiên cứu và Ứng dụng Tế bào iPS thuộc Đại học Kyoto, cho biết.

Tế bào gốc vạn năng cảm ứng (iPS), được tạo ra bởi Yamanaka, người đã công bố việc tạo ra tế bào iPS chuột vào năm 2006 và tế bào iPS người vào năm 2007. Ông đã đoạt giải Nobel Sinh lý học hoặc Y học năm 2012.

Với ReHeart, các tấm cơ tim được tạo ra từ tế bào iPS của người được đặt lên bề mặt tim, nơi chúng thúc đẩy sự hình thành các mạch máu mới bên dưới và giúp phục hồi chức năng tim.

Bệnh nhân mắc bệnh tim nặng thường được cho dùng thuốc để ngăn ngừa tình trạng xấu đi và đôi khi có thể phải trải qua ca ghép tim.

Trong một thử nghiệm lâm sàng, các tấm cơ tim đã được cấy ghép vào 8 bệnh nhân. Thử nghiệm cho thấy các triệu chứng như mệt mỏi và tim đập nhanh giảm đi, cũng như chức năng tim và thể lực được cải thiện.

Với phương pháp Amchepry, các tế bào iPS của người được nuôi cấy thành "tế bào tiền thân thần kinh dopaminergic" và được tiêm vào não bệnh nhân.

Các tế bào này đã được cấy ghép vào 7 bệnh nhân trong một thử nghiệm lâm sàng. Trong số 6 bệnh nhân được đánh giá hiệu quả, các tế bào được cấy ghép đã sản sinh ra dopamine, và một số bệnh nhân cũng cho thấy sự cải thiện về các triệu chứng vận động.

Bệnh Parkinson là một bệnh thoái hóa thần kinh tiến triển do sự thoái hóa và mất đi các tế bào não sản sinh dopamine, dẫn đến suy giảm chức năng vận động.

Hội đồng đã ấn định thời hạn phê duyệt là 7 năm, và sản phẩm dự kiến ​​sẽ được tung ra thị trường sau khi thảo luận về giá cả, bảo hiểm và các công tác chuẩn bị cho sản xuất và phân phối.

Các sản phẩm này được phê duyệt với phạm vi hạn chế vì các nghiên cứu lâm sàng đối với cả hai sản phẩm đều được tiến hành trên một số lượng nhỏ bệnh nhân. Nếu sau này được chứng minh là an toàn, các sản phẩm này có thể được sử dụng đầy đủ mà không bị hạn chế.

Cuorips cho biết họ đặt mục tiêu bắt đầu bán sản phẩm của mình trong năm nay.

Mặc dù mang tính đột phá, tuy nhiên quyết định cấp phép cho các loại thuốc này cũng gây không ít tranh cãi. Theo nhiều chuyên gia, Amchepry mới chỉ được thử nghiệm trên 7 người, còn ReHeart là 8 người. Cả hai đều không có nhóm đối chứng, khiến việc đưa ra kết luận chắc chắn về hiệu quả thực sự trở nên khó khăn.

Đánh giá về động thái của Nhật Bản, Paul Knoepfler, nhà nghiên cứu tế bào gốc tại Đại học California, Davis (Mỹ), nhận định: "Đây là một thử nghiệm quy định đầy rủi ro". Ông chia sẻ thêm: "Những dữ liệu mà tôi thấy về các sản phẩm này trông có vẻ đáng khích lệ, nhưng có vẻ như còn quá sớm để nói về việc thương mại hóa những sản phẩm như vậy."