Thêm bệnh nhân được chữa khỏi nhờ ghép tế bào gốc - niềm hi vọng mới với người nhiễm HIV

Ca bệnh được ghi nhận là bệnh nhân được đánh dấu B2, 60 tuổi - được chẩn đoán nhiễm HIV năm 2009 và mắc bệnh bạch cầu cấp dòng tủy năm 2015.

Để điều trị, bệnh nhân đã được ghép tế bào gốc để điều trị bệnh bạch cầu, một loại ung thư máu trong đó các tế bào miễn dịch phát triển không kiểm soát. Ông đã được hóa trị để tiêu diệt phần lớn các tế bào miễn dịch, tạo điều kiện cho các tế bào gốc được hiến tặng sản sinh ra một hệ miễn dịch khỏe mạnh.

Tế bào gốc được hiến từ một người mang chỉ một bản sao của đột biến CCR5, yếu tố di truyền vốn được xem là "chìa khóa vàng" giúp các tế bào miễn dịch kháng lại HIV. Trước đây, giới khoa học tin rằng chỉ những người mang hai bản sao đột biến - qua đó không tạo ra thụ thể CCR5 để virus xâm nhập - mới có thể mang lại khả năng chữa khỏi hoàn toàn.

Sau ca ghép, bệnh nhân tiếp tục dùng thuốc kháng virus (ART) trong 3 năm trước khi chủ động ngừng điều trị. Kể từ thời điểm đó đến nay, suốt 7 năm 3 tháng, mọi xét nghiệm đều không phát hiện dấu vết virus HIV trong cơ thể người đàn ông này. Bệnh nhân này trở thành người có thời gian HIV âm tính kéo dài thứ 2 trong nhóm 7 bệnh nhân được công bố là khỏi bệnh.

Nhận định về kết quả này, Giáo sư Christian Gaebler của Đại học Tự do Berlin cho biết, kết quả này "thay đổi cách chúng ta hiểu về yêu cầu di truyền trong điều trị HIV bằng ghép tế bào gốc". Theo ông, phát hiện mới củng cố khả năng rằng việc chữa khỏi HIV không nhất thiết phải dựa vào tế bào gốc mang hai đột biến CCR5 như quan niệm trước đây, nó mang lại cho chúng ta nhiều lựa chọn hơn để chữa khỏi HIV.

Năm người trước đó đã thoát khỏi HIV sau khi nhận tế bào gốc từ người hiến tặng mang đột biến ở cả hai bản sao của gen mã hóa protein CCR5, loại protein mà HIV sử dụng để lây nhiễm các tế bào miễn dịch. Điều này dẫn các nhà khoa học đến kết luận rằng việc sở hữu hai bản sao của đột biến, giúp loại bỏ hoàn toàn CCR5 khỏi các tế bào miễn dịch, là yếu tố then chốt để chữa khỏi HIV. "Niềm tin cho rằng việc sử dụng các tế bào gốc kháng HIV này là điều cần thiết", Gaebler nói.

Nhưng năm ngoái, một người thứ sáu - được gọi là "bệnh nhân Geneva" - đã được tuyên bố không còn virus trong hơn hai năm sau khi nhận được tế bào gốc không có đột biến CCR5, cho thấy CCR5 không phải là toàn bộ câu chuyện - mặc dù nhiều nhà khoa học cho rằng khoảng thời gian không có virus trong khoảng hai năm là không đủ dài để chứng minh rằng họ thực sự đã được chữa khỏi.

Trường hợp mới nhất củng cố giả thuyết rằng bệnh nhân Geneva đã được chữa khỏi. Cơ chế thành công trong trường hợp này vẫn đang được nghiên cứu. Một giả thuyết cho rằng các tế bào miễn dịch mới từ người hiến đã triệt tiêu hoàn toàn tế bào miễn dịch cũ của bệnh nhân - nơi HIV ẩn náu - trước khi virus có thể lây nhiễm sang hệ miễn dịch mới. Đây là phản ứng miễn dịch thường thấy khi tế bào của người hiến và người nhận có sự khác biệt nhất định về dấu hiệu bề mặt.

Tuy vậy, các chuyên gia cảnh báo không nên xem đây là phương pháp điều trị phổ quát. Ghép tế bào gốc là thủ thuật phức tạp, tốn kém và tiềm ẩn rủi ro cao, chỉ áp dụng khi bệnh nhân đồng thời mắc các bệnh lý ác tính về máu.

Điều quan trọng nữa là những người không bị ung thư nhưng nhiễm HIV sẽ không được hưởng lợi từ việc ghép tế bào gốc, vì đây là một thủ thuật rất nguy hiểm, có thể dẫn đến nhiễm trùng đe dọa tính mạng, Gaebler nói. Hầu hết mọi người nên dùng ART - thường dưới dạng thuốc viên uống hàng ngày - vì đây là một cách an toàn và tiện lợi hơn nhiều để ngăn chặn sự lây lan của HIV , cho phép mọi người tận hưởng cuộc sống lâu dài và khỏe mạnh, ông nói. Hơn nữa, một loại thuốc mới ra đời gần đây có tên là lenacapavir cung cấp khả năng bảo vệ gần như hoàn toàn chống lại HIV.chỉ với hai mũi tiêm mỗi năm .

Tuy nhiên, người ta đang nỗ lực chữa khỏi HIV bằng cách chỉnh sửa gen tế bào miễn dịch và ngăn ngừa bệnh bằng vắc-xin .