Thử nghiệm mới tìm ra loại thuốc chữa bệnh Alzheimer đầu tiên giúp làm chậm quá trình suy giảm nhận thức

Loại thuốc này dường như thành công trong việc làm chậm quá trình suy giảm nhận thức, trở thành loại thuốc đầu tiên điều trị hiệu quả các triệu chứng của bệnh Alzheimer. Tuy nhiên, các chuyên gia thận trọng trong sự lạc quan của họ, cho rằng cần thêm thông tin để hiểu chính xác cách điều trị này sẽ có ý nghĩa như thế nào đối với bệnh nhân trong thế giới thực.

Lecanemab là một kháng thể đơn dòng thử nghiệm được thiết kế để phá vỡ các khối protein độc hại trong não được cho là nguyên nhân gây ra sự thoái hóa thần kinh liên quan đến bệnh Alzheimer. Các kháng thể liên kết với các tập hợp protein amyloid beta, cản trở sự hình thành của chúng và trong một số trường hợp phá vỡ các tích lũy đã có từ trước.

Một thử nghiệm giai đoạn 3, lecanemab chỉ tuyển dụng dưới 2.000 người tham gia trong giai đoạn đầu của bệnh Alzheimer chỉ bị suy giảm nhận thức nhẹ. Một nửa được truyền lecanemab hai tuần một lần trong 18 tháng, trong khi nửa còn lại được truyền giả dược.

Mục tiêu chính của thử nghiệm là đánh giá tỷ lệ suy giảm nhận thức của mỗi người tham gia bằng cách sử dụng một thước đo được gọi là CDR-SB (Đánh giá chứng mất trí nhớ lâm sàng-Tổng số hộp). Thước đo này là một thang đo số được thiết kế để định lượng mức độ nghiêm trọng của chứng sa sút trí tuệ. Các chuyên gia chăm sóc sức khỏe được đào tạo phỏng vấn bệnh nhân Alzheimer và những người chăm sóc của họ, tạo ra điểm số trên sáu lĩnh vực nhận thức.

Vào cuối cuộc thử nghiệm kéo dài 18 tháng, những người trong nhóm lecanemab có dấu hiệu suy giảm nhận thức chậm hơn so với giả dược. Từ cơ bản, tốc độ suy giảm nhận thức được đo bằng CDR-SB chậm hơn 27% ở nhóm dùng lecanemab.

Trong một thông cáo báo chí công bố kết quả nghiên cứu, Eisai và Biogen mô tả kết quả là “có ý nghĩa thống kê cao”. Và, từ góc độ thử nghiệm, những kết quả này chắc chắn có ý nghĩa, nhưng các chuyên gia về bệnh Alzheimer thận trọng khi chỉ ra rằng, không rõ loại suy giảm nhận thức chậm lại này thực sự có ý nghĩa gì trong thế giới thực.

Rob Howard, từ Đại học College London cho biết, những phát hiện này chắc chắn là “một khoảnh khắc lịch sử” vì chúng là bằng chứng thử nghiệm lâm sàng đầu tiên về một loại thuốc làm chậm sự tiến triển có triệu chứng của bệnh Alzheimer. Nhưng liệu mức độ hiệu quả được trích dẫn trong thử nghiệm có thực sự có ý nghĩa đối với bệnh nhân hay không vẫn chưa được chỉ ra, và Howard chỉ ra rằng các điểm số được trích dẫn trong thử nghiệm là ranh giới về hiệu quả đáng giá.

Howard giải thích: “Sau khi cho thấy hiệu quả, câu hỏi tiếp theo là liệu có hiệu quả lâm sàng hay không. Lợi thế 0,45 điểm trên thang điểm 18, trong đó, mức chênh lệch giá trị tối thiểu được chấp nhận nằm trong khoảng từ 0,5 đến 1,0 điểm, có nghĩa là sẽ có một số cuộc trò chuyện và quyết định rất khó khăn trong những tuần và tháng tới".

Hy vọng rằng, một số thông tin rõ ràng sẽ được cung cấp khi đọc toàn bộ dữ liệu từ bản dùng thử được cung cấp vào cuối năm nay. Điều này có thể làm sáng tỏ chính xác mức độ ảnh hưởng của phương pháp điều trị này đối với bệnh nhân mắc bệnh Alzheimer.

Tara Spiers-Jones từ Đại học Edinburgh cho biết, nếu loại thuốc này có thể kéo dài chất lượng cuộc sống của bệnh nhân, dù chỉ một chút, thì nó sẽ có ý nghĩa rất lớn đối với nhiều bệnh nhân.

“Mặc dù đây không phải là một phương pháp chữa trị vì nó không đưa mọi người trở lại bình thường, nhưng việc làm chậm quá trình suy giảm nhận thức và duy trì khả năng thực hiện các hoạt động bình thường hàng ngày vẫn sẽ là một chiến thắng lớn vì mọi người có thể sống tốt lâu hơn với bệnh Alzheimer", Spiers-Jones nói. Nếu những dữ liệu này được đồng nghiệp đánh giá, loại thuốc này có thể tạo ra sự khác biệt lớn và sẽ là một ví dụ tuyệt vời về cách nghiên cứu cơ bản về não có thể làm cho cuộc sống của con người tốt hơn.

Từ quan điểm khoa học rộng hơn, thành công của lecanemab củng cố giả thuyết amyloid có nhiều ác tính. Sau nhiều năm thử nghiệm lâm sàng thất bại, thử nghiệm các loại thuốc chống amyloid, lecanemab phần nào chứng minh được việc nhắm mục tiêu vào loại protein đặc biệt này có thể làm chậm các triệu chứng của bệnh Alzheimer.

“Đây là một kết quả rất đáng khích lệ đối với cộng đồng nghiên cứu bệnh Alzheimer, chứng minh rằng chúng tôi đang đi đúng hướng bằng cách nhắm mục tiêu giải phóng protein amyloid beta”, Bart De Strooper, từ Viện Nghiên cứu Chứng mất trí nhớ ở Anh cho biết. Có một động lực thực sự trong lĩnh vực này và một số kết quả thử nghiệm thú vị sắp tới trong năm tới.

Nếu có bất cứ điều gì, dữ liệu lecanemab mới này cho thấy việc nhắm mục tiêu hiệu quả các tập hợp amyloid trong giai đoạn đầu của bệnh Alzheimer có thể là một phương pháp điều trị hữu ích. Nhưng rất nhiều câu hỏi đặt ra hiện nay là làm thế nào để loại thuốc mới này có thể được kết hợp chính xác vào các bối cảnh lâm sàng.

Một loại thuốc cần truyền hai tuần một lần sẽ không rẻ hoặc dễ sử dụng hàng loạt. Eisai và Biogen hiện đang trong giai đoạn thử nghiệm ban đầu cho một phiên bản tiêm dưới da, có nghĩa là bệnh nhân có thể tự tiêm tại nhà một cách đơn giản hơn.

Ông Tom Russ - Giám đốc Trung tâm nghiên cứu bệnh mất trí nhớ Alzheimer Scotland rất mong được xem thêm dữ liệu nhưng khẳng định phát hiện này nên mang lại hy vọng cho những bệnh nhân sa sút trí tuệ. Ông cũng lưu ý rằng, các dịch vụ y tế nên bắt đầu chuẩn bị cho cách thức điều trị này có thể được phân phối công bằng nếu nó tiếp tục được chấp thuận.

"Triển vọng về một loại thuốc điều chỉnh bệnh cho bệnh Alzheimer là một triển vọng thú vị, có thể cải thiện cuộc sống của nhiều người", Russ nói. “Tuy nhiên, ngay từ bây giờ, các dịch vụ y tế cần phải bắt đầu suy nghĩ về cách thức cung cấp những loại thuốc như vậy một cách công bằng, cho phép tất cả mọi người ở các khu vực được tiếp cận bình đẳng với các phương pháp điều trị mới cho dù họ sống ở vùng sâu vùng xa, vùng nông thôn hay vùng kinh tế thiếu thốn”.

Theo New Atlas