Chữa mù di truyền bằng tiêm trị liệu trị gen Gene Therapy Injection giá 19 tỷ đồng

Chữa mù di truyền bằng tiêm trị liệu trị gen Gene Therapy Injection giá 19 tỷ đồng

Cụ thể, theo trang tin Odditycentral.com (ODC) của Mỹ cập nhật ngày 12/1: để chữa chứng mù di truyền, bệnh nhân phải chi 850.000 USD (tương đương 19 tỷ đồng tiền VN).

Thuốc Luxturna là liệu pháp điều trị gen mới lần đầu tiên được Cơ quan quản lý thực và dược phẩm Mỹ (FDA) phê duyệt hồi tháng 12/2017. Với mức giá 850.000 USD – Luxturna trở thành loại thuốc chữa bệnh đắt đỏ nhất thế giới. Liệu pháp điều trị này vượt qua khả năng kinh tế của đại đa số người dân trên toàn cầu.

Spark Therapeutics có trụ sở ở Philadelphia – chủ quản của loại thuốc này cho hay, ban đầu định bán với mức giá 1 triệu USD nhưng sau đó phải hạ thấp xuống vì đại đa số các công ty bảo hiểm y tế không có khả năng chi trả.

Chữa mù di truyền bằng tiêm trị liệu trị gen Gene Therapy Injection giá 19 tỷ đồng, thuốc Luxturna

Sau nhiều đắn đo, công ty chủ quản của loại thuốc Luxturna “đắt đỏ” quyết định giảm xuống mức giá 850.000 USD. Tuy nhiên, mức giá này vẫn đắt hơn rất nhiều so với cả hai liệu pháp điều trị gen riêng biệt được FDA chấp thuận hồi năm 2017.

Theo ODC đưa tin, Luxturna là liệu pháp gen đầu tiên có thể điều trị chứng mù di truyền, đã chứng minhm cải thiện được tầm nhìn cho những người bị mắc bệnh mù di truyền. Ước tính tại Mỹ, có khoảng 2.000 người bị ảnh bởi bệnh mù di truyền.

Song Luxturna là loại thuốc tiêm dùng 1 lần. Nó sử dụng virus để đưa một genn thay thế vào trong mô võng mạc của những người bị mắc đột biến đặc biệt gây mù. Chi phí điều trị, 425.000 USD cho mỗi mũi tiêm ở một bên mắt.

Theo phía các nhà phát triển Luxturna, liệu pháp này chỉ dùng 1 lần và nó khác hẳn các phương thuốc truyền thống khác. Vì vậy, giá thành rất đắt đỏ.

Tuy nhiên, trong nhóm liệu pháp di truyền thì, Luxturna vẫn là ngoại lệ so với hai liệu pháo trị liệu gen tùy biến cho ung thư máu đã từn được FDA phê duyệt năm ngoái với chỉ phí: 373.00 USD và 475.000 USD.

Phía nhà sản xuất cũng cho rằng, bên họ đã giảm đến mức giá thấp nhất để bệnh nhân có cơ hội tiếp cận được với loại thuốc này.

Ngoài Luxturna, còn một số loại thuốc khác có giá tới gần 1 triệu USD. Nhưng các loại thuốc đó lại được chỉ định dùng theo liều như: thuốc Spinraza (Nusinersen, tên gọi ở châu Âu) để trị bệnh loạn dưỡng cơ bắp hay thuốc Soliris do công ty Alexion sản xuất để trị một dạng hiếm gặp của bệnh thận. Cả hai đều có giá khoảng 750.000 USD.

• Thuốc ibuprofen có thể khiến nam giới vô sinh nếu sử dụng trong thời gian dài

• Chữa rối loạn cương dương bằng gel có thành phần dùng để chế tạo thuốc nổ

• Chứng rối loạn tâm thần do nghiện game đã được WHO công nhận